Independent Lens

[Msica] Isaacson: Han habido 3 grandes revoluciones innovadoras en la era moderna.

La primera fue en la fsica, y mucho de ello se debi a los artculos de 1905 de Einstein sobre quantums y relatividad, y se destaca por cosas como viajar por el espacio, la capacidad nuclear, los GPS y los lseres.

La segunda revolucin innovadora, que comenz en los aos 50, se origin con 3 inventos: el microchip, la computadora, y la Internet, lo que crea una revolucin digital.

En este momento estamos entrando a la tercera gran revolucin de la era moderna, y la desencadena el poder secuenciar el genoma humano y descubrir que el ADN no era lo nico importante.

Que el ARN era en realidad ms interesante.

As que nos encontramos en esta tercera revolucin, que dominar la primera mitad del siglo XXI.

Baltimore: Desde el punto de vista de la salud y existencia humana, la revolucin en las ciencias biolgicas es la ms importante que jams ha existido.

Mujer: Uno de los milagros que he visto en mi vida es la biotecnologa.

EMPRESAS BIOTECNOLGICAS EN EL MUNDO Hombre: Las drogas que surgieron de esa industria cambian vidas, y Phil Sharp ha estado all a cada paso.

Hombre 2: En la creacin de tratamientos para enfermedades, el laboratorio de Phil ha estado a la vanguardia.

Jacks: Lleg el COVID.

Si no hubiera sido por el trabajo de Phil Sharp, no hubiramos tenido una vacuna ARN para COVID.

Vaishnaw: En la naturaleza, solo descubres la importancia de algo cuando ese algo desaparece.

En nuestro ecosistema de biotecnologa, podramos preguntarnos: "Qu hubiera sucedido si Phil Sharp no hubiera existido?".

De los increbles avances que vemos en la industria biotecnolgica, cuntos se hubieran dado sin Phil?

Presentador: Dr.

Phillip Sharp, su descubrimiento llev a la prediccin de un nuevo proceso gentico, el empalme de ARN.

Le pido que d un paso al frente para recibir el Premio Nobel.

Mujer: Phil Sharp y cmo pas de una granja de tabaco en Kentucky... a revolucionar el ARN... hacen una historia maravillosa.

ROMPIENDO EL CDIGO PHIL SHARP Y LA REVOLUCIN DE LA BIOTECNOLOGA Cada persona es como una pequea novela que tienes enfrente.

Solo debes entender cmo se desarrolla y la forma que toma.

Narrador: La historia de Phil Sharp comienza en Falmouth, Kentucky, donde naci el 6 de junio de 1944, el da D. Locutor radial: Ciudadanos de los Estados Unidos, este es un momento trascendental en la historia mundial.

Phil: Mi padre y mi madre perdieron un negocio en la Depresin.

Se mudaron a un edificio... El piso era de tierra.

All viv apenas nacer y por un ao.

Ann: En una casa con piso de tierra.

Era fra, hmeda.

Creo que la hermana menor de Phil casi muere de anginas.

Layton: No tenamos agua corriente.

Tenamos una cisterna con una bomba de agua junto a la puerta, y, obviamente, entrbamos agua en un balde.

No tenamos electricidad, Tenamos lmparas.

Phil: Yo tena 7 aos cuando mis padres compraron una pequea granja en la que viv hasta que me gradu de la secundaria.

La compraron mayormente incurriendo en deudas, lo que los aterrorizaba.

Mi padre nunca fue severo.

Era un hombre amable.

A veces lo decepcionabas, y te deca cuando eso ocurra.

Layton: A pap le encantaba leer.

A mam eso le molestaba mucho, porque cuando no estaban trabajando en el campo, ella crea que pap poda estar haciendo algo en la granja, pero si estaba lloviendo, siempre encontraba a pap leyendo.

[Re] Phil: Mi madre nos alentaba a sentirnos confiados en quines ramos, y ese optimismo ha sido parte toda mi vida de mi mentalidad.

Ann: Kathrin, la madre de Phil, fue una joven brillante, pero solo pudo estudiar hasta el octavo grado.

Estaba desesperada por ir a la secundaria.

De verdad quera estudiar.

La nica forma en que hubiera podido hacerlo hubiera sido yendo a vivir con un to en el pueblo.

Phil: La nica escuela que haba quedaba a 30 kilmetros.

No haba transportes colectivos.

Ann: Era la hija mayor de una familia de 6 hermanos.

Su padre dijo: "De ninguna forma te dejar ir "a que les limpies la casa a ellos.

"Debes quedarte aqu y limpiarnos la de nosotros".

Y ella qued resentida por ello por el resto de su vida.

Phil: El no poder recibir educacin, al menos a nivel secundario, hizo que la educacin fuese algo muy importante para ella.

As que me dieron tabaco para que yo lo cultive y pueda tomar ese dinero y ahorrarlo como fondo universitario.

Y me dieron un animal de la granja que yo deba cuidar, y yo tom el dinero que obtuve tras vender los terneros y lo ahorr en un fondo para la universidad.

Pero debo destacar que esto no es algo que le ofrecieran a ninguna de mis hermanas, saben?

Me lo ofrecieron a m.

Y esa responsabilidad comenz cuando yo tena 8 aos.

[Mugido] Para que tengan una idea de cmo era Kentucky... [Aves graznan] en esta granja debas tener cuidado.

Hay vboras... [Suena cascabel] abejas del sudor... [Zumbido] tbanos, sol enceguecedor.

Para cultivar tabaco, tenas una lanza en la punta de un palo en la que debas ensartar la planta, y la lanza poda carsete encima.

Si estabas en el granero y te tropezabas, caas.

Tienes unos 12 aos.

Crees erradamente que puedes controlar el tractor con el freno.

Pero no puedes cuando llevas carga atrs.

Casi me mato all atrs.

Es difcil debido a las exigencias del cambio de clima.

Una tormenta puede costarte las cosechas de todo un ao.

Los mercados cambian.

El valor de lo que haces es muy bajo.

Todo eso implica riesgo.

Para sobrevivir, debamos depender el uno del otro.

Todos debamos perseverar, era lo que se esperaba de uno.

Un da caluroso de verano en Kentucky, cuando hacen 35 grados y la humedad llega al 90 % y te toca trabajar all desde las 8 de la maana hasta casi las 5 de la tarde, y tu padre est all, trabajando, y otra persona est all, trabajando, lo ltimo que se te ocurre decir es: "No quiero hacer esto".

Phil: Hola.

Hola.

Ha... Ha pasado mucho tiempo Mucho tiempo, y este nio malportado volvi a saludar y a darle las gracias.

Me alegra mucho ver a mi maestra de cuarto y quinto grado.

No creste que siguiese viva, no?

No, de verdad no.

[Ambos ren] Usted me ense las ciencias.

Qu bien.

Me ense a leer.

Hice algo bien!

Exacto.

Fue maravilloso.

Caldwell: En un inicio, l fue solo uno de los 40 nios en la clase.

Si pudiese volver a esa aula, podra decirte en qu asiento se sentaba.

[Re] Todava recuerdo dnde algunos se sentaron ese ao, l entre ellos, porque se sent directamente frente a mi escritorio, en la segunda o tercera fila, y recuerdo verlo sacar un libro.

Cuando terminaba con los ejercicios, sacaba un libro y lea sentadito ah.

Creo al da de hoy que nunca lo ret por leer.

l podr no concordar, pero no creo haberlo hecho porque me alegraba tanto que quisiera leer.

No muchos nios hacen eso.

Siempre he sido alguien que no encaja.

Socialmente era... No era muy sofisticado.

Adems, tena una dificultad: era increblemente dislxico... y tartamude un tiempo cuando pequeo, algo que deb superar.

Ann: Le cuesta encontrar las palabras correctas, en especial si est cansado o estresado por algo.

Caldwell: Yo no saba que Phillip tena dislexia.

De hecho, era una palabra nueva.

ramos un condado pequeo, y... Incluso podran llamarnos subdesarrollados, no s.

Yo no tena idea de lo que era la dislexia, y l haba tenido varias maestras antes de m que, evidentemente, tampoco la reconocieron.

Ann: En la primaria, cuando lean algo iban alumno por alumno.

Ya sabes, Sally lea un prrafo o dos, luego Mary y luego Joe, pero cuando llegaban a Phil, lo salteaban.

Cuando l lea, lea lo que la pagina significaba, no lea lo que la pgina deca.

Al da de hoy hace lo mismo.

Narrador: Decidido a convertirse en un lector experto, como su padre, y a pesar de sus desafos de aprendizaje, para el octavo grado sus amigos bromeaban y decan que Phil haba ledo todos los libros de la biblioteca de la escuela.

Phil: Comenc a leer libros sobre geologa, la historia de la tierra, todas las biografas que poda encontrar... Desde Washington, Adams, Jefferson, hasta Boone, en Kentucky.

Cuando lea, poda ver partes del mundo que no poda tocar ni sentir en Falmouth, Kentucky, a 30 kilmetros del pueblo de 2000 habitantes ms cercano.

Recorr todo este lugar.

En invierno, tomaba un hacha y rompa el hielo del estanque para que las vacas pudieran beber agua, llevaba alimento a los animales... Escuchaba a los saltamontes y pensaba en ellos, en cmo el mundo luce bajo estos hermosos rboles.

Pensaba en historias que haba ledo, en poderes ms all del mo propio y del de otros hombres, y creaba fantasas sobre lo que podra ser.

Quera ser un lder.

Recuerdo muy claramente una ocasin.

Creo que estaba en sexto grado.

Ann: Le encantaba el bsquet.

Mora de ganas de jugarlo.

Phil: Me postul al equipo.

Yo era algo rellenito, y no me seleccionaron.

Qued devastado.

Mi padre habl con el entrenador y pregunt si poda entrenar con el equipo, pero sin vestir el uniforme ni jugar.

Y el entrenador acept.

Ann: Fue cuestin de arriesgarse, de decir: "Bueno, ahora no juego bien, pero quiz algn da s", y as fue.

Phil: Entren por 7 aos para poder jugar... [Re] Sabes?

Pero lo consegu.

Y no fui una estrella, ni por asomo, pero pude participar.

Hice ms faltas que nadie, quiz todava tenga el rcord escolar por la mayor cantidad de faltas, pero era una competencia, y me concentr, y trabaj duro y tuve xito.

Caldwell: Yo dira que l quera ganar.

S.

Y lo hizo.

[Re] Es una buena cualidad.

Si te rindes, no llegas muy lejos, y Phillip nunca fue alguien que yo creyese que fuese a rendirse.

Phil: En mi penltimo ao, un maestro, un seor Kellams, lleg al condado de Pendleton lleno de energa e ideas nuevas.

l fund el club de ciencia.

Compr un telescopio, y pudimos ver Jpiter.

Me sorprend tanto cuando vi Jpiter.

[Re] l enseaba qumica... fsica adems de matemtica avanzada, y yo pasaba todo el da con l.

[Re] Me encantaba.

Fue una de las experiencias ms maravillosas.

El director me llama para que salga de clase.

Yo no saba qu haba hecho, pero ir a ver al director no eran buenas noticias.

Fui a ver al director, que me hizo sentar y me dijo: "Phil, la cmara de comercio "quiere saber si te interesara "que te ayuden a ir a la universidad "y a la facultad de medicina "a cambio de que prometas regresar luego a Falmouth".

Lo pens unos momentos y dije: "No estoy en una posicin donde pueda tomar esa decisin "sobre mi vida".

No saba qu iba a hacer, pero definitivamente no crea que fuese a vivir en ese condado por el resto de mi vida.

[Re] Tena ahorrado dinero suficiente para casi un ao y medio de universidad, as que gracias a Dios por el Sputnik.

[Hombre habla en ruso] Narrador: El lanzamiento ruso del Sputnik, el primer satlite del mundo, da comienzo a la carrera espacial, y Estados Unidos ya se ha quedado atrs.

SATLITE SACUDE PRESTIGIO ESTADOUNIDENSE Phil: Lanzaron el Sputnik y el pas comenz a invertir en la educacin, en especial en ciencia y tecnologa.

As que saqu un prstamo y fui a una universidad en las montaas de Kentucky.

Narrador: Phil va a la universidad en 1962.

Solo el 10 % de los graduados de su secundaria tambin iran.

Se inscribe a Union, la nica universidad a la que postula.

Manejando, queda a dos horas y media de su hogar.

Su matrcula es de $470 por semestre.

Conoc a Ann, mi esposa, en mi primer da.

Ann: Incluso en ese momento, estaba muy concentrado en lo acadmico.

Phil: Me interes por las ciencias, y en particular me fascin la biologa, y cmo podas entender la vida desde la qumica.

Los humanos, las plantas y todas las criaturas, todos compartimos los mismos procesos genticos, los mismos procesos bioqumicos.

Aprend que toda la vida estaba conectada.

Ann: Es un visionario.

Ve conexiones donde nadie ms las ve.

ramos jvenes.

Estbamos enamorados.

[Risita] Ambos trabajbamos en el comedor lavando platos y todo eso, y con ese dinero fue que compr mi alianza.

[Re] Pens que me casara con un profesor de qumica de secundaria.

Nos casamos entre el segundo y el tercer ao.

Ambos tenamos 20 aos.

Phil: Quera obtener ttulos de posgrado.

Ann: Nos graduamos de Union College y fuimos directo a la Universidad de Illinois.

Cre que jams encontrara un trabajo, pero lo hice.

A mitad del ao, enseando tercer grado.

Encontramos una casa rodante en un parque de casas rodantes, justo en las afueras de Champaign-Urbana.

La habitacin era del tamao de la cama.

Phil: Rend el examen de admisin.

Desaprob 3 de los 4.

No conoca los temas, no los enseaban en Union.

Pens: "Las cosas no estn saliendo bien, "se estn complicando".

Me dijeron que asistiera a las clases de ltimo ao.

Narrador: Finalmente, Phil entra en el posgrado.

Se dedica a desentraar secretos en la qumica del ADN, y obtiene su doctorado.

Ansioso por profundizar su tesis sobre el ADN, la cual le dedica a Ann, Phil solicita realizar un postdoctorado en el Instituto de Tecnologa de California, sede de algunas de las mentes cientficas ms brillantes del mundo.

Supera el feroz y competitivo proceso de seleccin.

Ann y l tienen 25 aos.

Ann: Jams haba ido a California.

Phil tampoco conoca California.

A ambos nos gustaba tomar riesgos.

Para esa poca, ya tenamos una hija.

Compramos un auto, condujimos hacia el Medio Oeste, y acampamos durante 6 semanas para recorrer el pas.

Ann: Nos volvimos muy buenos armando campamento.

Lo tenamos claro.

[Re] PROFESOR UNIVERSITARIO Phil: Estaba claro que no era el mejor ni en matemtica ni en qumica.

Pero s tena mucha imaginacin.

[Re] Narrador: En Caltech, Phil enfrenta el difcil reto de descubrir cmo una secuencia de ADN codifica un gen especfico.

Phil: Me estaba adentrando en la biologa y la gentica molecular, y desarroll una tecnologa.

Era innovadora.

Personas de todas partes del mundo me escriban diciendo: "Me gustara que trabajemos juntos".

Narrador: Cerca del final de su postdoctorado, Phil se interesa en ensear y en realizar investigaciones cientficas de vanguardia en una universidad lder, pero no encuentra ninguna.

En 1971, millones de estadounidenses estn desempleados debido a la profunda recesin en todo el pas.

Ann: Tenamos una familia, as que debamos encontrar cmo sostenerla.

Fue una poca muy difcil para m.

VENCIDO Narrador: Despus de pasar 6 meses sin conseguir trabajo, Phil le escribe a James Watson, premio Nobel, buscando trabajo.

El mercado laboral en el 71 era terrible.

Era una poca muy incierta.

Narrador: James Watson, famoso por el codescubrimiento en 1953 de la estructura de doble hlice del ADN, le otorga a Phil una segunda beca de formacin en el Laboratorio Cold Spring Harbor.

Un trabajo que paga $6500 al ao.

As que Ann y yo volvimos a atravesar el pas en el mismo auto.

Ann: Empacamos nuestra carpa, a nuestro beb, y nos fuimos a Nueva York.

Al principio fue complicado, no tenamos dnde vivir.

No esperbamos mucho, pero s un lugar para dormir.

[Re] Yo no paraba de llorar.

El laboratorio tom accin y nos alquil una casa.

La compartamos con Ron y Janet Davis.

Narrador: En Cold Spring Harbor es donde Phil publica 5 artculos muy reconocidos que describen cmo la gentica juega un papel fundamental en el desarrollo de enfermedades, como el cncer.

ADN VIRAL EN CLULAS TRANSFORMADAS Phil: Un virus simple tiene genes que causan tumores.

Queramos entender qu hacan esos genes.

Pero despus de 3 aos quera trabajar para una universidad, as que sal al mercado laboral y viaj por todo el pas.

Es un maratn acadmico donde das seminarios y las personas deciden si te quieren como colega o no.

Narrador: El sueo de Phil es trabajar en MIT, donde los profesores han conseguido financiamiento para un nuevo centro revolucionario de cncer.

NUEVO CENTRO DE CNCER DEL MIT Phil: Vaya, en ese momento deca: "Quiero ir al MIT y trabajar junto con Dave Baltimore".

Era un futuro laureado con el Nobel, reconocido internacionalmente, y yo deseaba recibir una oferta del MIT.

Estaba expectante.

Nixon: Cada ao mueren ms personas por cncer en Estados Unidos que todos los estadounidenses que perdieron la vida en la Segunda Guerra Mundial.

Hay mucho en juego.

Narrador: En 1971, el presidente Nixon le declara la guerra al cncer, aumentando drsticamente el financiamiento para la investigacin y educacin cientfica.

Baltimore: Queramos construir un centro oncolgico en el MIT.

Buscamos bilogos moleculares jvenes y brillantes que dedicaran sus vidas a entender la relacin entre el virus y el cncer.

Phil se destacaba, as que le pedimos que fuese uno de los primeros investigadores jvenes en el centro oncolgico.

QUERIDO PHIL: REITERAMOS LA OFERTA PARA UNIRTE AL MIT Phil: No era bueno negociando.

Bsicamente les dije: "S, obviamente ir.

"Encontrar una forma".

Me mud en el 74.

Tena un puesto acadmico formal en el centro oncolgico.

Era una comunidad muy dinmica.

Nos fusionamos bien.

Phil: Esta relacin de apoyo mutuo y estmulo mutuo haca que hacer ciencia fuera un placer.

Hockfield: Recuerdo que me qued parada, asombrada, pensando: "Vaya, es alguien importante".

Un requisito fundamental de ser un genio es estar fuera de lugar, sentirte desbalanceado, y que te d igual.

l es intrpido, no se arrepiente de nada.

En un seminario, no es de los primeros en preguntar.

Pero cuando llega su pregunta, se ve que no la hace para demostrar lo que sabe, algo muy normal en los seminarios de alto nivel, djame que te lo diga.

[Re] Sus preguntas nacen de una curiosidad muy profunda.

Qu ests cultivando en el Bio-Rad?

Pues, es... Hockfield: Ser cientfico no es para todos, pero cuando la combinacin se hace bien... [Zumbido] ...es mgica.

Vengo de un pueblo en Virginia.

New Market, Virginia.

Solo ramos 92 en mi clase de graduacin.

Solo el 10 % fue a la universidad, unas 10 personas.

Al venir de un entorno rural sin mucha sofisticacin, uno tarda en adaptarse a estar en una institucin de clase mundial.

Moore: Crec en un pueblo de Luisiana.

Saba que no tena la misma formacin que aquellos que venan de los vecindarios adinerados de Boston, por ejemplo.

De donde vengo, las expectativas no eran altas para las mujeres.

Creo que ser una forastera y querer demostrar constantemente que perteneces, que perteneces en el MIT, esa fuerza interna ayuda.

La ciencia es difcil, se necesita esa determinacin.

Meyers: Me interesa la ciencia porque es un acertijo, hay problemas que resolver.

Uno intenta buscar las soluciones lgicas.

Como una amante de la matemtica, as vea a la ciencia.

Pero la mayor parte del trabajo es una lucha constante.

Intentar los mismos experimentos una y otra vez, con pequeas variaciones, y muy pocas veces realmente puedes decir: "Vaya, este resultado puede significar tal cosa".

Melissa: Uno de los ingredientes ms importantes en todos los grandes cientficos es que confen demasiado en sus propias ideas, pero no van a dejarse disuadir por quienes dicen: "Eso no funcionar.

Ni lo intentes".

Pero y si funciona?

Qu implicara eso?

Los grandes avances en la ciencia siempre vienen de personas que han tomado grandes riesgos y que realmente podran tener un impacto importante en el mundo.

Chancellor: Nuestro especial del "Nightly News" de esta noche trata sobre el ADN, un qumico gentico que establece el patrn de la vida en las clulas.

Nuestro especial tambin abordar sobre una disputa en torno a ciertos experimentos genticos.

Experimentos que algunos consideran muy importantes, y que otros consideran muy peligrosos.

Ambas partes podran tener razn.

Narrador: A principios de los 70, avances cientficos acelerados dieron lugar a un experimento arriesgado.

A 4345 kilmetros del laboratorio de virologa de Phil en el MIT, el cientfico de la Universidad de Stanford, Paul Berg, es pionero en una nueva tecnologa al insertar con xito fragmentos de un virus animal en una cadena de bacterias.

As empieza un nuevo campo revolucionario, el ADN recombinante.

RIESGO BIOLGICO Periodista: Los cientficos han descubierto una forma de aislar genes humanos individuales, esa pequea porcin de la molcula del ADN que determina el comportamiento de cada clula.

Por ejemplo, el gen que le indica a una clula que produzca insulina.

Narrador: Este emocionante avance desata una preocupacin generalizada.

Phil: Antes de Paul Berg, nadie haba podido mover un gen de un organismo a otro.

Eso captur la imaginacin de muchos cientficos, y del pblico en general.

Isaacson: Algo que hacen los cientficos luego de un gran descubrimiento o invencin, es preocuparse por sus consecuencias morales.

CIENCIA QUE ASUSTA A CIENTFICOS Phil: Lo primero que supe es que habra una moratoria sobre el trabajo con el ADN recombinante.

Se debatira en Asilomar.

Narrador: Asilomar, California, en 1975, es el escenario de una reunin internacional de 4 das de cientficos.

Se renen 140 cientficos de 16 pases, debaten, discuten, y, finalmente, establecen reglas para la investigacin con ADN recombinante.

Isaacson: Fue liderada por bilogos destacados, y por expertos en tica.

Discutieron cules seran las reglas por establecer.

Baltimore: No solo logramos que todos all lo aceptaran, sino tambin toda la comunidad cientfica.

DEPARTAMENTO DE SALUD, EDUCACIN Y BIENESTAR Narrador: Aunque los institutos nacionales de salud apoyaron rpidamente las directrices de Asilomar, algunas comunidades no estaban de acuerdo.

Periodista: La idea de que se realice ingeniera gentica en su ciudad, horroriza al alcalde de Cambridge, Alfred Vellucci.

Me preocupan la contaminacin, las infecciones.

Que algo se escape del laboratorio, como Frankenstein.

No deberan llevarse a cabo investigaciones del ADN en una ciudad poblada.

VELLUCCI PIDE UNA MORATORIA DE 2 AOS SOBRE LA INVESTIGACIN GENTICA Narrador: En Cambridge, Massachusetts, a Phil y a su equipo se les prohbe participar en todos los experimentos con ADN recombinante.

Pero en la Costa Oeste, donde los cientficos exploran libremente este valiente nuevo mundo de investigacin emocionante, emprendedores visionarios llevan la tecnologa hacia el mundo del desarrollo de medicamentos innovadores.

Phil: En 1977, recib una llamada de Ray Schaefer para asesorarlo en una inversin en Genentech.

No conoca a Ray Schaefer, ni a Genentech.

Buderi: Lo que nos dijo fue: "Ni siquiera saba qu era un capital de riesgo".

Phil: Mis colegas del MIT no estaban involucrados en la biotecnologa.

La palabra no exista.

Vol a San Francisco, entr, y vi a Bob Swanson y Herb Boyer, los dos fundadores de Genentech.

Ann: Dieron una charla sobre lo que queran hacer.

Narrador: En 1977, 5 millones de estadounidenses y 98 millones de personas en el mundo tenan diabetes, una condicin en la que no pueden procesar el azcar en su sangre de manera saludable.

La insulina, obtenida al moler el pncreas de animales y convertirla en una solucin para inyectar diariamente, ayud a muchos diabticos a sobrevivir.

INSULINA WELLCOME HECHA DE PNCREAS DE BUEY Sandrock: Haba que tener decenas de miles de pncreas de cerdos para conseguir solo un poquito de protena.

Y pueden imaginar que en los humanos, el cuerpo lo consideraba una sustancia extraa porque no era humana.

Phil: Boyer y Swanson demostraron un mejor tratamiento.

El primer producto bsico de la insulina humana.

Schafer y ellos me preguntaron qu pensaba.

Y yo dije: "No s si pueden ganar dinero con esta ciencia, pero ellos lo van a hacer".

Narrador: Basado en el respaldo de Phil, y a pesar del enorme riesgo que implicaba, Ray Schafer y sus socios invierten en Genentech, la primera empresa de biotecnologa del mundo.

EL EMPALME DE GENES SE VUELVE UN NEGOCIO Ann: Despus, muchos aos despus, dije: "Sabes?

Deberas haber tomado opciones sobre acciones".

[Re] Claro, no tena idea de lo que eran las opciones sobre acciones.

[Re] Creo que gan un par de cientos de dlares.

ADN RECOMBINANTE: AMIGO O ENEMIGO?

Narrador: Mientras tanto, Phil se une a sus colegas en Cambridge para trabajar para revocar la prohibicin de la investigacin sobre ADN recombinante del alcalde Al Vellucci.

Vellucci: He hecho referencias a Frankenstein.

Algunas personas piensan que todo esto es una gran broma.

Phil: El lugar estaba lleno.

Haba estudiantes por todas partes.

Todo el mundo hablaba y haba un revuelo enorme.

Vellucci: Siguiente.

Phil: Phil Sharp, profesor adjunto de biologa en el MIT.

Estoy a favor.

[Conversaciones indistintas] Vellucci: Bien, siguiente.

Phil: Fue un espectculo bastante elaborado.

Debemos haber hecho algo.

Periodista: Entonces, te sientes que... Te hice venir desde Canad hasta Cambridge.

Narrador: Periodistas de todo el mundo se interesan y llegan a las audiencias de a miles.

Vellucci: Podramos tener un gran desastre en nuestras manos.

Pueden garantizar al 100 % que no hay ningn riesgo?

Phil: No podas decir que s porque nunca se haba hecho.

Hombre: Dijiste que no se sabe de ningn organismo peligroso que se haya creado mediante un experimento de ADN recombinante.

S.

Hombre: Ahora, qu crees que hars si efectivamente crean uno?

[Pblico re] Eh, bueno, puedo... Perdn?

Hombre: No lo tires por la alcantarilla.

[Risas] Baltimore: Nosotros, la comunidad cientfica de Cambridge, tuvimos que responder a este tipo de poltica descarada.

No estbamos acostumbrados a eso.

Ninguno de nosotros tena experiencia en eso.

Hasta donde sabemos, la probabilidad de que tal evento ocurra es extraordinariamente baja.

Baltimore: Nos decidimos y lo hicimos.

Fuimos a reuniones con el consejo municipal.

Explicamos nuestra opinin.

Algunos de los experimentos posibles podran demostrar ser peligrosos.

Esos experimentos han sido prohibidos por el NIH.

Trajimos a mdicos en particular que dijeron: "Estas personas estn creando la idea "de que podremos llevrselo a nuestros pacientes.

"Quieren que hagamos esto".

Vellucci, en cierto modo, para salir de esto, establece un panel comunitario.

El tipo que lo diriga entregaba petrleo.

Haba una enfermera que tena formacin en biologa, pero eso era todo.

Fueron muy considerados.

Hicieron las preguntas que les inquietaban.

Buderi: Se adentraron, empezaron a comprender y empezaron a darse cuenta de que el poder de esta nueva tecnologa, su mera promesa, superaba con creces el peligro que representaba.

ESTS VIENDO INDEPENDENT LENS Regresaron y dijeron: "Creemos que las guas del NIH "son la respuesta correcta".

Y eso desat todo.

Cronkite: El ayuntamiento de Cambridge, Massachusetts, ha puesto fin a un debate de 8 meses dando el visto bueno a las controvertidas investigaciones genticas de Harvard y el MIT.

Baltimore: Estbamos felices.

Phil: Fue realmente emocionante.

Algunos de los mejores doctores del mundo vinieron a trabajar conmigo y Melissa es un ejemplo.

Melissa: El laboratorio de Phil estaba lleno de todo tipo de notas y cosas escritas en las paredes.

Pareca que haba explotado una bomba.

No quera renovar el laboratorio porque no quera detener ningn experimento.

Meyers: Aunque era humilde y reservado, era la primera persona en contarte sobre su rival.

Sola hablarme de Roger Kornberg todo el tiempo.

Melissa: Realmente nos vea como un equipo de baloncesto.

Necesitbamos ganar y vencer a los otros equipos.

Estaba el equipo de Maniatis en Harvard con el cual competa mucho, Estaba el equipo de Joan Steitz en Yale.

Locutor: Increble!

Meyers: Caminaba por el laboratorio y haca esto.

[Aplaude] "Hay algn avance hoy?".

Claire: S, Phil es muy competitivo, pero as tienes que ser a veces para hacer grandes avances en la ciencia.

l es un gran motivador.

Meyers: Era su manera tranquila de decir "Esto importa, trabajemos "porque hay mucho para investigar y mucha gente est investigando".

Isaacson: En el caso de la revolucin de la fsica, nosotros descubrimos el tomo.

En el caso de la revolucin digital, nosotros descubrimos el bit.

Y ahora, con la revolucin de las ciencias de la vida, hemos descubierto la unidad fundamental de la herencia, el gen y cmo se codifica, y la unidad fundamental de la vida, que es la clula.

Narrador: Las clulas son los componentes bsicos de todos los seres vivos El cuerpo humano tiene billones de ellos, la mayora de los cuales llevan ADN.

Melissa: El dogma central de la biologa es que la informacin fluye del ADN al ARN y a la protena, donde el ADN es la copia maestra, el ARN tiene las instrucciones temporales para fabricar la protena y la protena hace el trabajo.

PROTENA Narrador: Dentro del cuerpo humano, las protenas son esenciales para casi todas las tareas de la vida celular, incluida la produccin de msculos, huesos, enzimas, anticuerpos y hormonas como la insulina.

ADN Isaacson: El dogma central de la biologa es que el ADN codifica los genes que tenemos, pero ese ARN luego toma ese cdigo, y va a la regin de la clula que construye protenas y le dice a la clula qu protena construir.

Ese dogma central explica en cierta manera cmo funciona la vida.

Para que el cuerpo coordine todas sus actividades, hay 20.000 genes y cada gen tiene muchas formas diferentes de funcionar.

Afeyan: Cmo transfieren realmente las clulas este increble almacn de informacin histrica hereditaria y hacen miles de protenas y clulas que hacen magia de esta forma altamente orquestada?

Sandrock: Realmente estamos tratando de entender qu causa la enfermedad, qu sucede a nivel biolgico y molecular para causar la enfermedad.

Melissa: Se haba llegado a la conclusin de que muchas enfermedades humanas son causadas por la falta de una protena en particular.

Pero dnde estn las instrucciones para hacer esas protenas?

Jacks: Nadie lo saba.

Y eso es lo que motiva a los cientficos a indagar profundamente en cmo funcionan estas cosas.

Eso es lo que motiv a Phil Sharp.

Phil: Una de las cosas que me propuse fue bsicamente entender cmo el ADN poda centrarse en un gen y controlarlo.

El objetivo del trabajo de Phil fue comprender cmo se expresan nuestros genes humanos en las clulas.

Entonces, en el fragmento de ADN, hay dos extremos, luego hay un bucle, una burbuja.

Esa era mi tarea, tomar fotografas de decenas de estas molculas, medir los extremos y medir los bucles.

Lo que not fue que al final de los bucles haba dos colas que se extendan hacia afuera.

Eran ARN monocatenarios, pero no se conectaban con nada.

Le mostr a Phil y me dijo: "Debe ser un fenmeno especial, "as que regresa y cambia las condiciones.

"Cambia la temperatura, aade un poquito ms de sal, "a ver si puedes hacer que desaparezcan".

As que hice eso durante varias semanas.

No funcion, nada cambi.

La pequea cola todava estaba all.

Nos desconcertaba por qu este ARN no era parte del ADN.

Claire: Fue entonces cuando a David Baltimore se le ocurri una idea.

"Debe venir de algn lado del genoma viral.

"Por qu no usas un trozo ms largo de ADN?".

Phil: Ella acababa de hacer el preparado, lo llev al microscopio electrnico.

Nos sentamos all y miramos y miramos y miramos.

Y resulta que ser dislxico es bueno para esto.

[Re] Porque hay que encontrar patrones en lo que ves visualmente.

Y me di cuenta de que el ARN era en una pieza grande y larga y algunos pedazos se recogan para ser empalmados para hacer este mensaje.

Claire: Los genes estaban en pedazos separados por ADN basura.

Esta basura tiene que ser eliminada para que los pedazos se unan.

Eso nunca se haba visto.

Phil: Lo vi.

Lo s.

Estaba gritando obscenidades.

[Re] Fue realmente alucinante.

Fue... Fue increble, sabes?

[Re] Qu est pasando aqu?

Nuestro ADN es una molcula muy larga, extremadamente larga.

Cada nucletido es como un cuadro de una pelcula.

Hockfield: Informacin y basura.

Informacin y basura.

Y la nica forma en que cobra sentido es si puedes coser las partes que tienen sentido y deshacerte de las partes entrometidas que no tienen ningn sentido.

Es una locura.

Vaishnaw: Hay tanta ciencia, a menudo hermosa y asombrosa, y ves cosas que nadie ms en el mundo ha visto.

EL EMPALME DE ARN PODRA RESOLVER INCGNITAS CIENTFICAS Gilbert: Recuerdo estar sentado en el suelo en la gran sala de conferencias en Cold Spring Harbor, cuando de repente escuch esta fantstica historia de que las molculas de ARN hechas por un virus haban sido cortadas en pedazos y recombinadas en unidades ms pequeas que finalmente se codificaron para hacer protenas.

Fue muy emocionante.

LOS MILAGROS DE LOS GENES EMPALMADOS Resulta que muchas enfermedades hereditarias son causadas por mutaciones que afectan el empalme, por lo que el empalme no se hace o se hace mal.

Eso puede causar distrofia muscular o influir en los cnceres.

Baltimore: Estos errores ocurren y se transmiten a la prxima generacin.

SE DESCUBRE EN LOS GENES PARTES INTERVENTORAS Narrador: El descubrimiento de Phil atrae mucha atencin.

Buderi: Se acercan a Sharp para proponerle iniciar una segunda empresa de biotecnologa.

El primer comentario de Phil fue: "Tienes que incluir a Wally Gilbert".

Era un hombre muy talentoso y brillante.

Gilbert: Yo era escptico.

No tenamos idea de cmo organizarnos o dirigir una empresa o qu implicara.

Tuvimos que decidir si vala la pena hacerlo.

No en el sentido de ganar dinero, sino en un sentido ms social.

Haba mucho escepticismo en los aos 70.

Tanto en nosotros mismos como en las personas que nos rodeaban.

NO SE PUEDE PATENTAR LA VIDA Todos nos mirbamos unos a otros como diciendo: "Deberamos hacer esto?".

Phil: Reflexion mucho.

"Sobreestim lo que puedo hacer "y lo que se puede hacer?".

"Qu es el xito?".

"Puedo lidiar con ello si sale mal?".

No lo saba, pero s saba que tena a las mejores personas de la Tierra involucradas como cientficos, y haba empresarios que nos estaban ayudando.

La idea de crear todo un sector privado para ayudar a los pacientes por medio de la manipulacin gentica fue como tener la oportunidad de crear el futuro.

Era dar un paso adelante y ver adnde podamos llegar.

[Pitido electrnico] Organizamos una empresa con un milln de dlares, nos instalamos en un pequeo laboratorio.

Narrador: A medida que Biogen crece, se muda del pequeo laboratorio alquilado a un espacio recin construido en Cambridge.

Phil: Cambridge tena pautas para el ADN recombinante, y casi todos los que entendan esta tecnologa eran estudiantes, investigadores postdoctorales o miembros de la facultad de una institucin acadmica.

Hockfield: El principio fundador del MIT es que ayudamos a la industrializacin de Estados Unidos mediante la transferencia de tecnologa de nuestros laboratorios a las empresas.

Phil: As que estar al lado del MIT era simplemente una hermosa ubicacin para reclutar gente.

Wally Gilbert era el director ejecutivo en esa etapa.

Gilbert: Yo tom el control.

Me tom licencia de Harvard para dirigir Biogen a mediados de 1981.

Hice que la empresa pasara de 40 empleados a 400.

Jacks: Era un verdadero hervidero de actividad.

Haba gente all a todas horas, incluso los fines de semana, esforzndose al mximo.

Ann: Su trabajo siempre tuvo alta prioridad.

La familia tena la mxima prioridad, pero a menudo tenamos que dar un paso al costado.

Narrador: Mientras los laboratorios de Biogen comienzan a funcionar en Cambridge, el progreso de Genentech se acelera en San Francisco.

Pero necesitan ms dinero para continuar con su investigacin para producir insulina humana.

En octubre de 1980, Genentech hace historia al salir a la bolsa.

[Campanazos] S, s, quieres entrar en el negocio, no?

Cronkite: Fue uno de los das ms salvajes en Wall Street en mucho tiempo.

La palabra en boca de todos los corredores era "gene", smbolo de cotizacin de Genentech, la primera empresa de ingeniera gentica que ofrece acciones al pblico.

Cada llamada en el tablero era sobre Genentech.

Cronkite: En solo 20 minutos, el valor de las acciones de Genentech se duplic.

Al final del da, la pequea empresa de San Francisco vala $500 millones en papel.

Fue una actuacin increble, sobre todo teniendo en cuenta que Genentech an no haba lanzado ni un solo producto al mercado.

Gartin: Hay algo en el apetito estadounidense por el riesgo que dice: "Estoy dispuesto "a poner mis fichas en la mesa "y a hacer una apuesta".

Dame medio Genentech.

Hombre: Ah tienes.

Hombre 2: Gracias.

Estamos progresando mucho, pero todava queda mucho trabajo por hacer.

Narrador: Swanson atribuy el xito de la oferta pblica de venta a la fascinacin del pblico por el campo emergente de la ingeniera gentica, diciendo... Swanson: Era una clase de tecnologa que puede captar la imaginacin de la gente.

Haba personas que decan: "Guarda esto para mis nietos.

"Esto es algo para el futuro".

Siempre llevo mi Constitucin cuando enseo, y si miras el Artculo I, comienza con: "Promover el progreso "de la ciencia y las artes tiles".

Nos da el derecho de tener una patente.

Si descubrimos algo, podemos comercializarlo.

[Zumbido] Vaishnaw: Esto es exclusivamente estadounidense.

Est abierto a quienes dicen: "Arriesgumonos y probemos esto.

"Esto ser difcil, pero deberamos hacerlo "porque algo asombroso podra suceder".

HERMANOS WRIGHT INVENTAN EL AEROPLANO, 1903 Narrador: El respaldo temprano de Phil a Genentech se valida cuando, en 1982, surge el primer medicamento exitoso creado mediante la unin de genes.

Cientficos han producido insulina humana en un laboratorio.

Esto podra ser una noticia muy importante para millones de diabticos en todo el mundo.

Informa Ken Gilmore.

Cuando la unin de genes o los experimentos con ADN recombinante salieron a la luz pblica hace un par de aos, los promotores de la tcnica predijeron que llevara a importantes avances mdicos.

La noticia de hoy confirma esa promesa.

Quiero decir, es insulina humana real, no de cerdo ni de ninguna otra especie.

Simplemente hacemos que las clulas la produzcan.

Es pura.

No causar reacciones.

Es un producto mucho mejor.

Isaacson: Cuando Genentech desarroll una forma de fabricar insulina sinttica, la gente se dio cuenta: "OK, estamos en un mundo nuevo", y eso es lo que da inicio a esta revolucin.

Ha habido un avance emocionante en la investigacin de la diabetes.

Narrador: Este avance trascendental cataliza un auge en la biotecnologa.

Ingeniera gentica.

La nueva frontera de la medicina.

Mujer: Biotechnology Incorporated.

Gartin: Si consideramos el inicio de la industria biotecnolgica, las empresas eran muy pequeas y no haba muchas.

Chutter: Ahora tenemos unas 250 empresas que cotizan en bolsa de ms de 500 millones de dlares.

En 1980, ramos menos de 15, y eran insignificantes.

As que Amgen, Biogen, Chiron, Gilead.

Genetics Institute, Vertex, Genzyme, y la ms antigua de todas, Biogen.

Sandrock: En Mass General, yo era neurlogo, y crea que poda ayudar a la gente.

Por eso decid ser doctor, pero me senta impotente.

Cuando era residente, no tenamos tratamientos que modificaran el curso de la esclerosis mltiple.

Les dbamos esteroides a los pacientes, pero en realidad no alteraba el avance de la enfermedad.

Y tuve una compaera de la facultad diagnosticada con esclerosis mltiple en su primer ao, y para cuando la clase se gradu, ella ya estaba en silla de ruedas.

Los pacientes son los que de verdad importan, y no poder ayudarlos fue la principal razn por la que me un a la biotecnologa.

Termin en Biogen.

En ese entonces, se consideraba un suicidio profesional.

Alguien incluso dijo: "Al est sufriendo apoptosis", que es muerte celular, muerte celular programada.

Al ir a la biotecnologa estaba muriendo profesionalmente.

Narrador: Dado el costo de seguir haciendo crecer su cartera de medicamentos, Biogen necesita seguir el camino de Genentech y reunir fondos en Wall Street.

[Conversaciones indistintas] Phil: Goldman Sachs iba a realizar una oferta pblica de venta, y la empresa se cotizara en Nasdaq.

[Campanadas] LAS ACCIONES DE BIOGEN SE AGOTAN NI BIEN SALEN A LA BOLSA Narrador: Aunque la oferta pblica de venta de Biogen transcurri sin problemas, los siguientes aos en el desarrollo de medicamentos resultaron ms difciles de lo esperado.

Cada vez que hay un auge, habr una cada.

Quiero decir, tiene que ser as.

Es la ley.

ACCIONES DE BIOGEN CAEN Phil: El valor de nuestra accin en la OPV era de $23 por accin.

Unos aos despus, cotizbamos a 4.

En ese momento tenamos $40 millones en efectivo.

Eso era lo que gastbamos en un ao.

Todava estbamos a 5 aos de tener un producto, y no se senta bien porque nos preocupaba que la empresa no sobreviviera.

[Tictac] Gilbert: El tiempo es esencial, porque la empresa est gastando dinero constantemente y hay que hacer que las cosas pasen rpido.

Si no tienes esa habilidad, la empresa fracasa.

BANCARROTA Phil: Ser ingenuo tiene una ventaja real, porque no puedes ver todos los problemas.

Saba que haba que recaudar cientos de millones de dlares para fabricar un medicamento?

Saba que la mayora de las empresas fracasan?

No.

Chutter: El cuerpo humano es increblemente complejo.

Hay todo tipo de enfermedades diferentes.

Las causas generalmente se desconocen, y desarrollar la ciencia y pasar por todo el proceso de aprobacin de la FDA y otras agencias regulatorias es una cuestin muy riesgosa.

Respecto a cunto cuesta desarrollar un medicamento, una cifra aproximada sera dos mil millones de dlares.

LAS NUEVAS EMPRESAS DE BIOTECNOLOGA DEBEN ROGAR Chutter: Es realmente difcil encontrar inversionistas.

Por lo general, usamos el trmino valle de la muerte.

Hay muchos pasos.

Vaishnaw: Fase 1, fase 2 hasta la fase 3, donde se hacen dos estudios grandes y minuciosos.

Chutter: Solo hay un 10 % de probabilidad de que al final tenga xito.

MEDICINA CONTRA EL ALZHEIMER FALLA EN ENSAYO CLNICO MEDICINA CONTRA LA ELA FALLA EN ENSAYO CLNICO VACUNA CONTRA EL SIDA NO IMPIDE INFECCIN EN ENSAYOS El desarrollo de medicamentos no es para los derrotistas.

No es fcil.

Lleva tiempo y se necesita resistencia y valor.

En sus primeras etapas, una empresa es como un beb recin nacido.

Necesita cuidado en todos los sentidos.

Phil: La inversin, el riesgo es enorme.

Hay que tener buenos planes y perseverar.

Chancellor: Cientficos en Boston anunciaron hoy un gran avance mdico.

Dijeron que usaron bacterias para producir una sustancia llamada interfern.

El interfern combate muchos virus, incluidos aquellos que se cree causan varios tipos de cncer.

INTERFERN: LA PENICILINA DE LOS 80?

Phil: Biogen produjo interfern alfa, y en 1986 fue aprobado para la tricoleucemia.

Se usa para tratar hepatitis C, hepatitis B. Todava se usa en todo el mundo, y salv a Biogen.

BIOGEN SOLICITA PATENTE POR INTERFERN ALFA Biogen creci hasta tener miles de empleados.

Narrador: El interfern alfa de Biogen se convierte en el primer agente anticancergeno de ADN recombinante producido mediante ingeniera gentica.

[Sonido de pjaros] Phil: Era el Da de la Raza en Nueva Inglaterra, yo estaba durmiendo, eran las 6:00, y son el telfono.

Ann: Phil fue a contestar el telfono... [Telfono sonando] y se puso plido.

Dije: "Oh, Dios mo.

Su madre muri".

Esa fue mi reaccin.

Quin llama a las 6:00?

Mam y pap me llamaron esa maana y dijeron: "Escuchaste la noticia?".

Y dije: "No, qu noticia?".

"Phil gan el Premio Nobel", y me qued boquiabierta.

[Vtores y aplausos] Cuando entras a un saln as y todos tus colegas y amigos te ovacionan de pie, es el mejor da de tu vida.

[Re] Felicidades, amigos!

[Vtores y aplausos] Baltimore: Para Phil fue una enorme vindicacin de toda su trayectoria de vida.

La comunidad del condado de Pendleton, Kentucky, se llena de orgullo esta noche.

Uno de los suyos, un chico de Kentucky, ha ganado el Nobel.

Reportera: Sus padres dicen que Phil era un tpico chico estadounidense que amaba los deportes, la iglesia y, especialmente, la ciencia y los estudios.

Nunca nos dio problemas mientras creca.

Confiamos en l, y l se prob digno de nuestra confianza.

No puedo creer que soy madre de un ganador del Premio Nobel.

[Re] Reportero: Una de las dos hermanas de Phil, Joanna, administra la cafetera en la secundaria de Holmes, y se siente como un podra esperar.

Estoy muy, muy orgullosa.

l no viene de una familia de dinero.

Esto fue resultado de su empuje, ambicin y talento, y si l pudo hacerlo, creo que otros chicos y chicas deberan decir: "Yo tambin puedo hacerlo".

Estaba encantada por l, pero no tena idea de que nos llevara con l a Suecia, y esa fue la mejor experiencia de nuestras vidas.

[Fanfarria] [Aplausos] Y verlo en el escenario... an me hace llorar.

Estoy muy orgullosa de l.

l, eh... es algo fuera de serie.

[Sonido de pjaros] DESCUBRE MS EN PBS.ORG/INDEPENDENTLENS En nuestro informe de salud esta noche, un nuevo medicamento para personas que sufren de esclerosis mltiple.

Narrador: En 1996, 17 aos despus de la fundacin de la empresa, la FDA aprueba el Avonex de Biogen, la primera terapia modificadora para la esclerosis mltiple.

El xito de Avonex impulsar el desarrollo y la aprobacin de una serie de medicamentos que cambiarn la vida de los pacientes con esclerosis mltiple.

Sandrock: Una chispa pequea enciende todo un incendio, y ahora tenemos 20 terapias para la esclerosis mltiple.

Nunca me lo hubiera imaginado cuando era residente.

Es un mundo completamente diferente.

Narrador: Adems del medicamento para la esclerosis mltiple, Biogen tiene 13 medicamentos aprobados por la FDA, incluyendo tratamientos para el Alzheimer y la atrofia muscular espinal.

Regalado: Yo trabajaba en el "Wall Street Journal", y estaba entrevistando a Phil Sharp alrededor del ao 2002.

Estbamos hablando de otra cosa, pero le pregunt: "Hay algo ms que sea importante?".

Y l dijo: "S, lo hay, "El ARN de interferencia".

REVOLUCIN CIENTFICA: UN DESCUBRIMIENTO GENTICO QUE CAMBIAR EL MUNDO Narrador: En 2002, Phil cofund Alnylam, una empresa biotecnolgica llamada as por la estrella brillante que se encuentra en el cinturn de Orin.

Tena 58 aos, y apostaba a que el ARN de interferencia, que descubri junto a su alumno Andy Fire, era el futuro del desarrollo de medicamentos.

Reportera: La investigacin gentica de Andrew Fire con Craig Mello se public en 1998.

Descubrieron que ciertas molculas de ARN podan apagar genes especficos en clulas animales.

EL "SILENCIADOR" DE GENES: UNA PODEROSA HERRAMIENTA Fire: La idea es tomar una enfermedad donde la gente est enferma porque hay un gen que est fuera de control, y la pregunta es, podemos apagar ese gen?

EL SILENCIO DE LOS GENES Langer: El ADN produce ARN, el ARN produce protena, y las protenas pueden hacer bien o hacer dao.

Si hacen dao, entonces intentaremos detener ese proceso.

La idea era tomar ese descubrimiento y convertirlo en medicamentos.

Moore: Bob y Phil haban estado colaborando en esta empresa, Alnylam, para descubrir cmo hacer que estos medicamentos llegaran a las clulas.

Y nuestra primera tecnologa para hacerlo fue con nanopartculas lipdicas.

Meyers: Tomamos un fragmento de ARN y lo encapsulamos en estos lpidos.

Eso permite que entre a la clula y active este mecanismo de ARN de interferencia.

Ese fue el punto de partida para Alnylam.

Tenamos mucha esperanza al principio, verdad?

La empresa sali a la bolsa sin ningn dato.

Chutter: Cuando Alnylam sali a la bolsa, solo pudo recaudar $30 millones, y firm varias asociaciones con varias empresas farmacuticas.

Meyers: bamos a impulsar nuestro negocio alindonos con las farmacuticas.

Lo digo en el mejor sentido posible.

DIEZ AOS DESPUS, LA BSQUEDA DE TRATAMIENTOS CON ARN CONTINA Chutter: Y luego, llegaron los tiempos oscuros, cuando todas las asociaciones farmacuticas fueron canceladas.

SE ENFRA LA FIEBRE POR EL ARN DE INTERFERENCIA Carroll: Dijeron: "Un momento.

"Esto no encaja con mi plan a 5 aos, "y para eso me pagan, "as que nos vamos, nos retiramos".

Meyers: El mundo externo lleg a la conclusin de que todo esto del ARN de interferencia quiz funcionaba, pero no estaba funcionando tan rpido como debera, y entonces, a medida que las farmacuticas se retiraban pblicamente, uno reciba un golpe significativo.

Hicimos dos rondas de despidos.

Fue un verdadero desafo lograr que la gente mantuviera su entusiasmo, su pasin y su determinacin cuando la comunidad externa hablaba mal de nosotros, cuando nuestras acciones estaban por el piso, y el ambiente general era de pesimismo.

Carroll: Cuando las grandes farmacuticas se retiraron, muchas personas dijeron: "Esto es el fin, ya est.

"No van a poder lograrlo".

Meyers: Tuvimos una reunin, y Phil fue invitado a dar el discurso principal, y lo que dijo fue: "Esto que hacemos, la ciencia, es difcil, "pero siento que nosotros, "el grupo colectivo aqu en Alnylam, "estamos al borde de cambiar la medicina.

"Ustedes van a cambiar la medicina "con la creacin de medicamentos "a travs del ARN de interferencia "que cambiarn la vida de las personas".

Creo que el Alzheimer va a tratarse con ARN de interferencia.

Creo que el Parkinson, creo que el sistema nervioso central es una parte muy importante para el ARN de interferencia.

Esto fue en una poca en la que no sabamos nada de nada de cmo fabricar un medicamento.

Fue, eh... En realidad nunca pens que furamos a fracasar.

Nunca pens que bamos a fracasar.

Tenamos la misma pasin y determinacin que hoy, pero tambin enfrentbamos obstculos increbles.

Carroll: Para ellos, creo que era cuestin de investigar, y la necesidad de investigar, y resistir y esperar y hacer todo el trabajo que tena que hacerse, los aos de investigacin que lleva.

Phil no pens: "Ayudar a fundar esta empresa", tambin pens: "Qu puedo hacer para que esta empresa sea un xito?".

Meyers: l estaba all en el nivel ms bsico y prctico observando los datos.

Vaishnaw: Phil a la edad de... Creo que Phil tiene 78 o 79.

An tiene la curiosidad necesaria para hacerle esas preguntas difciles a los cientficos.

Carroll: La historia de Alnylam fue una en la que perseveraron.

Vaishnaw: En 2013, al fin demostramos que el ARN de interferencia poda trasladarse a un cuerpo humano, y demostramos que poda pasar en un paciente.

UN PASO ADELANTE PARA EL ARN DE INTERFERENCIA Langer: Alnylam tena vacunas como objetivo, as que hubo una serie de estudios clnicos, y el de la amiloidosis ATTR fue el primero en recibir aprobacin.

Se aprob en 2018.

PRIMER FRMACO APROBADO LUEGO DE 20 AOS Narrador: Para el 2024, se haba aprobado el cuarto frmaco de Alnylam.

Miles de miles de pacientes en todo el mundo ya se han beneficiado de frmacos con ARN de interferencia, con la promesa de que vendrn ms.

Phil: Esto no hubiera pasado si no tuviramos una cultura en la que podemos hacer cosas imposibles, y tenemos esa cultura, y es muy valioso tener esa cultura, y debemos tomar riesgos para aprovechar esa cultura y llevar todo este campo a nuevos mbitos.

LA PROMESA Y EL POTENCIAL DEL ARN Narrador: Para marzo de 2020, la confianza de Phil en el potencial de la revolucin del ARN pasara por una prueba extraordinaria.

Moderna, una pequea empresa de biotecnologa de Cambridge centrada en liderar la nueva generacin de tecnologa de ARN, haba transitado una peligrosa va por 10 aos.

Afeyan: Cuando comenzamos Moderna, empezamos con solo una cosa: un salto de fe.

Chutter: Recuerdo estar en un cuarto con Noubar, el presidente y el CEO, la pizarra blanca, y mostraron un experimento cientfico que haban hecho, y era para descubrir el poder del ARN mensajero.

La idea era usar el ARN mensajero para hacer cualquier protena que quisieras.

Podas hacerlo ms rpidamente.

Podas hacerlo para tratar enfermedades que antes no se podan tratar.

Chutter: Enfermedades infecciosas, cncer, enfermedades inusuales.

Realmente era una industria en una empresa.

Carroll: La filosofa detrs de eso era hacer una produccin en serie.

Iban a recaudar una tonelada de dinero, cosa que hicieron, armar toda la empresa en base a eso y hacer una serie de productos.

Narrador: Valientemente, Moderna corri un riesgo sin precedentes, gast $110 millones para construir una fbrica en Massachusetts antes de recibir aprobacin de la FDA para producir siquiera un frmaco.

Chutter: Recaudamos $600 millones para ellos en la oferta pblica de venta.

Narrador: La oferta pblica de venta de Moderna es la ms grande en la historia de la biotecnologa.

Regalado: En vez de inyectar insulina o de inyectar esto y lo otro, ahora, con la biotecnologa.

podemos hacer que las clulas lo hagan solas.

Era esa la idea principal, pero haba mucho escepticismo sobre Moderna porque esa idea no estaba funcionando.

Jacks: E intentaron una y otra, y otra vez, y seguan acercndose, pero no del todo, ms cerca, pero todava no.

Descubrimiento, falla.

Descubrimiento, falla.

Ao tras ao.

Carroll: Se hablaba mucho por detrs sobre el modo en que administraban la empresa, el modo en que recaudaban fondos, haba demasiado dinero, e iban a fundir a sus inversores, y todos se iran enfadados.

POR QU ESTA START-UP TECNOLGICA MISTERIOSA PODRA SER LA PRXIMA THERANOS Langer: La gente deca que sera la siguiente Theranos y cosas por el estilo.

"The Boston Globe" escriba pestes sobre Moderna, deca: "As no se practica la ciencia".

Hablaron con varios supuestos especialistas.

Y tambin pusieron mi foto en la portada debajo de ese titular.

Afeyan: Siempre todo conspira en tu contra... y eso es porque si haces algo que nunca se hizo antes, hasta que t lo hagas, no funcionar.

Narrador: Luego de aos de batallar para hacer con xito medicamentos basados en ARN, Moderna decide usar investigaciones en nanopartculas lipdicas iniciadas por Phil y Bob Langer en Alnylam.

Ese mismo proceso de nanopartculas lipdicas es lo que lleva el ARN mensajero a las clulas.

Moore: Una bisagra en Moderna fue decir: "Quiz debamos tomar el ARNm "de estas nanopartculas lipdicas "y ver si funciona como vacuna", y los resultados fueron tan positivos que no podan creerlo.

Narrador: Moderna da un giro y desarrolla frmacos contra las enfermedades infecciosas ms poderosas.

Regalado: Moderna era una empresa emocionante y controversial en la diminuta burbuja de trabajadores en biotecnologa.

No sabamos que el COVID llegara, y la biotecnologa estara en el centro, con los ojos de todo el mundo puesta en ella.

Reportera: Un virus similar al SARS, que infect a cientos en China, ha llegado a Estados Unidos.

Reportero: El virus se ha esparcido a ms de 60 pases, y no se detiene.

Reportera: A ms de 3 mil millones de personas de casi 70 pases y territorios se las inst a quedarse en casa.

Benson: Es duro emocionalmente prepararse para este nivel de enfermedad y sufrimiento.

Reportera: Los cientficos son nuestra mayor esperanza para acabar con la pandemia del coronavirus.

Todos sentimos una urgencia muy apremiante y nos pusimos manos a la obra.

La comunidad cientfica, la comunidad cientfica internacional, uni fuerzas y comparti informacin a niveles sin precedentes.

INVESTIGADORES CHINOS REVELAN EL GENOMA DEL VIRUS Moore: Era 11 de enero en China y aqu, 10 de enero.

La secuencia se subi en un servidor pblico.

Jacks: Y eso hizo que Moderna tradujera esa informacin en un producto a velocidad rcord.

Nos llev una hora disear el ARNm.

Una hora.

Solo diseamos un ARNm.

Y es el ARNm que acab en Spikevax.

Tenamos todo el equipo de manufactura y los controles de calidad en orden, hicimos el material clnico en 45 das... y lo enviamos a los NIH para los ensayos clnicos.

Desciframos el cdigo en la fase 3 del ensayo, con 30 000 pacientes, 15 000 con placebo, 15 000 con la vacuna, y los resultados fueron excelentes.

Reportero: Una vacuna desarrollada por Moderna mostr una tasa de eficacia del 94.5 % en un ensayo con 30 000 participantes.

EMPIEZA LA VACUNACIN CONTRA EL CORONAVIRUS EN EE.UU.

Narrador: La invencin y aprobacin de la vacuna de Moderna contra el COVID llev 9 meses.

Previo al COVID, ninguna otra vacuna se haba desarrollado en menos de 4 aos.

Al 2024, 13 mil millones de vacunas contra el COVID se haban dado en todo el mundo.

La Organizacin Mundial de la Salud estima que ha salvado ms de 20 millones de vidas.

S!

S!

Esta gente, que trabaj en esto durante aos, lo logr.

Chutter: Soy de Canad, y no tuvimos acceso a la vacuna tan pronto como Estados Unidos, pero quise que mis padres tuvieran acceso lo antes posible.

Tienen 98 y 93 aos.

Fue muy emotivo.

Me estoy emocionando, pero fue increble ver eso.

MODERNA: DE MISTERIOSA PLATAFORMA EMPRESARIAL A ESTRELLA DE LAS VACUNAS Isaacson: Hablamos de la vacuna como si... bum!

Hubiera pasado en un ao y lo increble que fue.

Por 40 aos hubo gente que intent descifrar cmo aprovechar el poder del ARN, y tambin hubo empresas, Moderna es un gran ejemplo de ellas, que intentaron y fallaron e intentaron y fallaron, pero al final descubrieron cmo llevarlo a las clulas.

y si miras toda la ciencia que nos llev a esto, te das cuentas de que fue un milagro, pero hecho por seres humanos.

McCready: Volvemos otra vez a los 70, al trabajo del Dr.

Sharp.

Y aqu estamos, 40 aos despus, seguimos evolucionando, y atribuyendo grandes descubrimientos cientficos a la investigacin de un hombre.

Meyers: Tuvo una hermosa oportunidad de influenciar la ciencia desde los cimientos de cmo entendemos el ARNm al desarrollo de una vacuna que cambiara el mundo.

Es increble.

Hemos entrado en una nueva era de la medicina.

y est basada en el ARN y el ADN.

Baltimore: Estamos aprendiendo a hacer muchas cosas, y seguiremos aprendiendo a hacer muchas ms.

Si combinamos eso con la IA, no s qu tan lejos llegaremos.

[Re] No me parece que exista ningn problema que no podamos resolver si nos lo proponemos.

Phil: Ver que la tecnologa pase de un descubrimiento en un laboratorio hasta ayudar a los pacientes.

Nada puede ser mejor.

Es por eso que haces ciencia.

Narrador: Tan solo en 2024, ms de 7.6 mil millones de personas fueron tratadas con un frmaco biotecnolgico, entre ellos, medicaciones para el cncer de prstata, para el cncer de ovario, para el VIH, para la anemia de clulas falciformes, para derrames cerebrales, y para enfermedades genticas poco frecuentes.

La biotecnologa se ha vuelto un poderoso catalizador para el crecimiento econmico en los Estados Unidos y, cada vez ms, en todo el mundo.

Gilbert: De una empresa en el mundo a dos, y ahora a miles de empresas de biotecnologa.

Estn en todo el mundo.

McCready: Hay ms por kilmetro cuadrado en Kendall Square en Cambridge que en cualquier otro lugar del mundo.

Jacks: Vaya transicin en 50 aos.

MEDALLAS NACIONALES A LA CIENCIA Y LA TECNOLOGA Ann: Me siento... muy privilegiada de que esto le haya pasado a Phil... y a m.

ramos adolescentes cuando nos conocimos.

Crecimos juntos, y la aventura que vivimos ha sido simplemente increble.

Es algo que nunca se me hubiera ocurrido de pequea.

Phil: Claramente... me siento bendecido fundamentalmente, pero quiero ver si puedo continuar un poco ms porque me hace sentir til.

Me hace sentir que estoy ayudando a otros, y eso es lo que quiero hacer.

Vaya... Es... Es toda una vida.

[Re]